Društvo distrofičara Zagreb - DDZ i Savez društava distrofičara Hrvatske - SDDH održali su 28. svibnja 2025. online Medicinsko savjetovalište putem ZOOM-a, koje je vodila prim. dr. sc. Davorka Vranješ, dr. med. Tema izlaganja bile su pojasne mišićne distrofije (LGMD) – skupina nasljednih mišićnih bolesti koje najčešće zahvaćaju proksimalne mišiće, dok su distalne skupine, mišići lica i oka uglavnom pošteđeni.
LGMD se nasljeđuje najčešće autosomno recesivno, rjeđe dominantno, i dijeli se na: Tip 1 (autosomno dominantni) i Tip 2 (autosomno recesivni). Najčešći podtipovi su: LGMD2A (kalpainopatija), LGMD2B (disferlinopatija), LGMD2C-F (sarkoglikanopatije). Bolest se obično javlja između 10. i 20. godine života, češće u muškaraca, te napreduje kroz tri stadija. Na početku se javlja slabost mišića stražnjice i bedara, dok se u kasnijim fazama javljaju poteškoće pri hodanju i slabost distalnih mišića. Hodanje je često onemogućeno oko tridesete godine života. Iako ne postoji lijek, simptomi se mogu ublažiti fizikalnom terapijom, anabolicima, kortikosteroidima i novijim terapijama poput urotrofina i idebenona. U budućnosti se očekuje razvoj genske terapije i nadomjesne terapije proteinima.